[더밸류뉴스=이명학 기자]

한미약품(대표이사 박재현)과 GC녹십자(대표이사 허은철)가 공동 개발중인 파브리병 치료 혁신신약의 글로벌 임상을 본격화한다.

한미약품과 GC녹십자는 지난 9일 한국 식품의약품안전처로부터 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(HM15421/GC1134A)’ 임상 1/2상 시험계획서(IND)를 승인 받았다고 13일 밝혔다. 임상 시험에서는 파브리병 환자 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가한다.

서울시 송파구에 위치한 한미약품 본사 전경. [사진=한미약품]

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되면 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다.

현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계가 있었다.

경기도 용인에 위치한 GC녹십자 본사 전경. [사진=GC녹십자]

LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로 주목받고 있으며, 이 신약이 최종 상용화에 이르면 치료 효과의 지속성 및 안전성, 투약 편의성 측면에서 환자들의 고통을 크게 덜어줄 수 있을 것으로 기대된다. 이를 바탕으로 작년 5월 미국 FDA으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다.

한미약품은 내달 미국 샌디에이고에서 열리는 리소좀 질환 관련 ‘WORLD Symposium 2025’에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 LA-GLA의 비임상 연구 결과 3건을 발표할 예정이어서, 글로벌 학계의 이목이 집중될 것으로 예상된다.

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