Update2025.04.29 (화)
JW중외제약(대표 신영섭)의 C&C신약연구소가 인공지능(AI) 기반으로 개발한 급성골수성백혈병(AML) 치료제 후보물질 'CNC-01'이 혁신적인 작용기전으로 글로벌 제약시장의 이목을 집중시키고 있다. 최근 미국암연구학회(AACR 2025)에서 비임상 연구 성과를 발표하며 신약 개발의 새로운 가능성을 제시했다.
C&C신약연구소는 29일(현지 시각) 미국 시카고에서 열린 '2025년 미국암연구학회(AACR 2025)'에서 급성골수성백혈병(AML) 치료제 후보물질 CNC-01(임시 코드명)의 비임상 연구 결과를 포스터 발표했다고 밝혔다.
JW중외제약의 C&C신약연구소가 29일(현지시간) 미국 시카고에서 열린 'AACR 2025'에서 'CNC-01'의 비임상 연구 결과를 포스터 발표했다. 이날 학회 참석자들이 JW중외제약의 포스터 발표 내용을 읽고 있다. [사진=JW홀딩스]AACR(American Association for Cancer Research)은 전 세계 암 연구자들이 최신 치료 전략을 공유하는 최대 규모의 학술대회다. 이번 발표를 통해 C&C신약연구소는 CNC-01의 작용기전과 비임상 효능을 최초로 공개하며, 글로벌 기술 제휴 가능성도 함께 모색했다.
CNC-01은 STAT5와 STAT3 단백질을 선택적으로 동시에 억제하는 경구용 저분자 화합물이다. AML은 다양한 유전적 변이와 약물 내성으로 치료가 어려운 질환으로 꼽히며, 기존 FLT3 억제제나 BCL-2 억제제 기반 표준요법에도 불응하는 경우가 빈번하다. 이에 C&C신약연구소는 CNC-01이 기존 치료제의 내성 문제를 극복할 수 있는 새로운 작용기전을 제시한다고 설명했다.
AML은 백혈병 중에서도 발병률이 가장 높고, 재발과 내성률이 높은 난치성 혈액암이다. 혈액을 통해 전신으로 퍼지기 때문에 질환 진행 속도가 빠르고, 다른 장기로의 전이 가능성도 크다. 현재 시타라빈(Cytarabine) 화학요법과 베네토클락스(Venetoclax) 성분 치료제가 표준치료제로 사용, 재발성 또는 저항성 AML 환자에게는 길테르티닙(Gilteritinib) 성분 FLT3 표적 치료제가 처방된다.
실제 비임상 연구 결과, CNC-01은 FLT3-TKD(F691L) 돌연변이 및 골수 미세환경을 모사한 내성 모델에서 기존 표준 치료제 대비 뛰어난 종양 성장 억제 효과를 보였다. 또, BCL-2 억제제에 반응하지 않는 동물모델에서도 CNC-01 단독 투여만으로 강력한 항암 효능을 보이며, BCL-2 억제제와 병용 시 치료 효과가 더욱 향상됐다. 단독 및 병용 투여 모두 완전관해(CR)와 부분관해(PR)에 해당하는 종양 반응이 관찰됐다.
생존 기간에서도 유의미한 결과가 도출됐다. CNC-01 단독 투여군은 기존 BCL-2 억제제 대비 생존 기간이 길었으며, 병용 투여군은 실험 종료 시점까지 절반 이상이 생존해 중앙 생존 기간(median survival)에 도달하지 않았다. 이는 내성 극복뿐 아니라 환자 생존율 개선 가능성도 시사한다.
시장 전망도 밝다. DRG 데이터에 따르면 글로벌 AML 치료제 시장은 2021년 약 13억5500만 달러(약 2조원) 규모로, 연평균 10% 이상 성장해 2031년에는 33억2300만 달러(약 4.8조원)에 이를 것으로 전망된다. 이에 따라 혁신적 작용기전을 지닌 신약 개발에 대한 글로벌 제약업계의 관심도 높아지고 있다.
C&C신약연구소가 발표한 'CNC-01'의 비임상 결과 요약 도표. [자료=더밸류뉴스]
C&C신약연구소 관계자는 “AML은 미충족 의료 수요가 높은 분야로, C&C신약연구소의 STAT5/3 표적 신약 후보가 비임상 단계에서 우수한 항암 효능을 확인했다”며 “향후 글로벌 파트너십 및 기술이전을 통해 CNC-01의 임상 개발을 본격화할 계획”이라고 밝혔다.
CNC-01은 JW중외제약의 인공지능(AI) 기반 통합 신약 연구개발 플랫폼 ‘제이웨이브(JWave)’를 통해 발굴됐다. 제이웨이브는 화학·생물 정보학 빅데이터에 인공지능과 딥러닝 기술을 적용해 후보물질을 선별하는 시스템이다. CNC-01은 첫 성과물 중 하나로, 2023년 국가신약개발사업 과제에도 선정되어 연구비 지원을 받고 있다.
C&C신약연구소는 1992년 JW중외제약과 로슈그룹 산하 주가이제약이 공동 설립한 한-일 합작 바이오벤처로, 2020년부터 JW중외제약의 100% 자회사로 운영되고 있다. 현재 종양과 면역질환을 적응증으로 하는 총 8종의 신약 파이프라인을 보유, 특히 세포 성장과 증식 조절에 관여하는 STAT(1~6) 단백질 타깃 연구에 집중하고 있다.
권소윤 기자
