[더밸류뉴스=정채영 기자]

GC녹십자(대표이사 허은철)가 세계 최초로 상용화에 성공한 희귀질환 치료제의 국내 임상을 개시한다. 중증형 헌터증후군 환자 12명을 대상으로 약물의 안정성과 효능을 확보하기 위해서다.

GC녹십자는 식품의약품안전처로부터 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV(intracerebroventricular, GC1123)’의 임상 1상 승인을 받았다고 7일 밝혔다.

허은철 GC녹십자 대표이사. [사진=GC녹십자]

이번 임상시험은 삼성서울병원(원장 박승우), 서울대학교병원(원장 서창석), 양산부산대학교병원(원장 김건일) 등 국내 3곳의 기관에서 중증형 헌터증후군 환자 12명을 대상으로 약물의 안전성 및 효능을 평가한다.

전체 헌터증후군 환자 중 신경병성 증상이 나타나는 중증 환자 비율이 약 70%에 달해 미충족 의료 수요(unmet needs)가 높은 상황이다.

‘헌터라제ICV’는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법으로, 기존 정맥주사 제형의 약품이 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직(cerebral parenchyma)’에 도달하지 못하는 점을 개선했다. 

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