[더밸류뉴스=권소윤 기자]

한미약품(대표이사 박재현)이 개발 중인 희귀질환 치료 바이오신약을 미국 식품의약국(FDA)이 혁신치료제로 지정했다. 신속한 허가를 위한 FDA의 개발 촉진책이다.

한미그룹 홍보 포스터. [이미지=한미약품]한미약품은 지난 3일(현지시각) 미국 FDA가 선천성 고인슐린증(Congenital Hyperinsulinism, CHI) 치료제로 개발 중인 에페거글루카곤을 혁신치료제로 지정했다고 5일 밝혔다.

FDA의 혁신치료제 지정은 중대한 질환을 대상으로 기존 치료법 대비 임상적으로 의미 있는 개선 가능성이 확인된 후보물질에 대해 개발과 허가 절차를 신속화하기 위한 제도다. 지정된 치료제는 임상 단계부터 허가까지 FDA의 집중적인 자문을 받을 수 있으며, 허가 신청 시 자료를 단계적으로 제출하는 순차 심사(Rolling Review)와 우선 심사(Priority Review) 적용 가능성이 확대된다.

에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증을 적응증으로 개발 중인 바이오 신약으로, 세계 최초 주 1회 투여 제형을 목표로 한다. 선천성 고인슐린증은 인슐린 과다 분비로 인해 반복적인 저혈당을 유발하는 희귀질환으로, 현재 해당 적응증을 대상으로 FDA 승인을 받은 치료제는 없다.

현재 사용 중인 일부 치료제는 특정 유전자형 환자에서만 효과가 제한적으로 나타나거나 다모증, 체액 저류, 심부전 등 중대한 부작용 위험이 보고되고 있다. 이로 인해 환자들은 허가 외 의약품 사용이나 췌장 절제 수술에 의존하는 경우가 적지 않다.

한미약품은 기존 치료방식의 한계를 고려해 에페거글루카곤을 장기 지속형 주 1회 투여 치료제로 개발하고 있다. 지난해 공개한 글로벌 임상 2상 중간 분석 결과에 따르면, 에페거글루카곤은 안전성과 내약성을 확보했으며 저혈당과 중증 저혈당 발생 빈도를 모두 유의하게 감소시켰다.

현재 글로벌 임상 2상은 순조롭게 진행 중이며, 최종 결과는 올해 하반기 발표될 예정이다. 한미약품은 혁신치료제 지정을 계기로 FDA와의 협의를 강화해 3상 임상 설계와 개발 속도를 높일 계획이다.

에페거글루카곤은 앞서 미국 FDA, 유럽의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처로부터 희귀의약품(ODD), FDA에서는 소아 희귀질환 치료제(Rare Pediatric Disease)로도 지정됐다. EMA는 인슐린 자가면역증후군 치료를 위한 희귀의약품으로도 해당 물질을 지정한 바 있다.

최인영 한미약품 R&D센터장은 “보다 빠른 개발을 통해 해당 질병으로 고통받는 환자들에게 큰 희망을 줄 수 있도록 회사의 모든 역량을 집중하겠다”고 말했다.

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