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GC녹십자 '헌터라제ICV', 유럽 희귀의약품 지정… "헤파란황산’ 70% 이상 감소"
  • 기사등록 2021-11-02 10:48:29
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[더밸류뉴스=문성준 기자]

GC녹십자(대표이사 허은철)의 중증형 헌터증후군 치료제가 유럽 희귀의약품으로 지정되며 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있을지 관심을 모으고 있다.  


GC녹십자는 뇌실 내 투여 방식의 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV(intracerebroventricular)’가 유럽의약청(EMA)으로부터 ‘희귀의약품지정(ODD, Orphan Drug Designation)’을 받았다고 2일 밝혔다.


GC녹십자의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’. [사진=GC녹십자] 

헌터증후군은 ‘IDS(Iduronate-2-sulfatase)’ 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로, 남아 10만-15만 명 중 1명 비율로 발생한다. 일반적으로 약 70%의 환자가 중추신경손상 증상을 보이는 것으로 알려져 있다.


‘헌터라제ICV’는 기존 정맥주사(IV) 치료법이 환자의 ‘뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)’을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직(Cerebral Parenchyma)’에 도달하지 못하는 한계를 개선한 제품이다. GC녹십자는 ICV 투여 치료법 개발에 성공해 올해 초 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다. 


이번 승인에서 ‘헌터라제ICV’는 임상적 데이터를 토대로 유럽에서 승인된 기존 IV 투여 치료법 대비 환자에게 ‘상당한 혜택(Significant Benefit)’을 줄 수 있음을 인정받았다. 일본에서 진행된 임상에서 ‘헌터라제 ICV’는 중추신경손상의 핵심 원인 물질로 평가되는 ‘헤파란황산(Heparan Sulfate)’을 70% 이상 감소시킴과 동시에 발달 연령 개선에도 긍정적인 효과를 보인 바 있다. 


GC녹십자는 “‘헌터라제ICV’가 유럽 희귀의약품 승인을 위한 ‘유병율(1만명 당 5명 이하)’과 ‘의학적 타당성(Medical Plausibility)’ 등 모든 기준을 충족했다”며 “전 세계 헌터증후군 환자들의 의미 있는 변화를 위한 노력을 지속해 나갈 것”이라고 설명했다. 


a854123@thevaluenews.co.kr

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